近日，制药巨头礼来（Eli Lilly）宣布，Emgality（galcanezumab-gnlm）注射液（300mg）已获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗成人发作性丛集性头痛，降低发作频率。此前，Emgality作为预防治疗丛集性头痛的突破性药物，获得FDA的优先审查，且顺利成为首个也是唯一一个治疗丛集性头痛的药物，同时还可以预防性治疗成人偏头痛。
丛集性头痛属于原发性头痛疾病，成为三叉神经自主性头痛，特点是头部一侧突然出现剧烈疼痛。该病难以诊断，常常出现误诊的情况。一个丛集性期通常持续2周-3个月，发作频率从每2天一次至每天8次，每次发作持续15-180分钟。发作性丛集性头痛占头痛病例的85%-90%，据估计，在美国约有25万成人患有该病。
在医疗专业人员指导下，丛集性头痛患者可以在家中进行自我皮下注射给药Emgality（300mg，连续3次皮下注射，每次100mg），之后每月注射一次，直到丛集性头痛期结束。
据悉，Emgality对于丛集性头痛适应症的获批，是基于一项随机、8周、双盲、安慰剂对照III期研究的数据，共有106名丛集性头痛患者入组研究。这些患者以1:1的比例随机分配，接受每月注射一次Emgality（300mg，n=49）或安慰剂（n=57）。Emgality组和安慰剂组基线的每周丛集性头痛次数分别为17.8次和17.3次。
结果显示，在治疗第1~3周内，Emgality治疗组每周丛集性头痛发作次数平均减少8.7次，安慰剂组减少5.2次。安全性方面，300mg剂量Emgality治疗与120mgEmgality治疗的的安全性一致。研究双盲治疗期间，2例Emgality治疗患者因不良事件停止治疗。
Emgality靶向阻断降钙素基因相关肽（CGRP）受体，该受体在偏头痛的发生中发挥了关键作用。CGRP是一种神经肽，已被证明在偏头痛发作时释放，被认为是偏头痛发作的诱因。目前，CGRP受体已成为偏头痛药物研发的热门靶点。
“丛集性头痛是一种严重致残、甚至毁灭性的神经系统疾病。Emgality的获批很关键，它将为饱受疾病折磨的丛集性头痛患者带来新的治疗方案。”礼来生物医药公司总裁Christi Shaw说道。目前，礼来正在为III期临床研究招募患者，评估Emgality预防儿童和青少年（6至17岁）偏头痛的有效性。
