红杉资本中国基金、复星星未来资本领投，纽福斯完成1.3亿元A轮融资

近日，动脉网获悉，中国首家专注于眼科基因治疗药物研发的武汉纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）（Neurophth）完成1．3亿元人民币A轮融资，由红杉资本中国基金、复星星未来资本领投，北极光创投跟投。资金将用于眼科基因治疗药物的GMP生产车间建设，针对Leber‘s遗传性视神经病变（LHON）基因治疗药物的临床推进以及其他疾病基因药物的研发。此前2018年8月，纽福斯已完成天使轮融资，由华大旗下奇迹之光领投，薄荷天使基金和北极光创投跟投。

基因治疗是治疗眼科遗传病的有效手段

2019年年末上映的电影《宠爱》中，吴磊饰演的陈乐云是一名因为罹患LHON而致失明的少年患者。对许多人来说，或许从未听闻这种疾病。LHON是一种由线粒体基因突变引起的眼科遗传病，是一种母系遗传病，多发于14－21岁男性，患者通常双眼发病，视力急剧下降到失明，是世界公认的青少年致盲眼病之一。现阶段该疾病在临床上暂无有效的治疗方法，药物治疗、针灸、干细胞治疗等治疗方法的效果并不乐观，基因治疗技术是目前可以实现的、唯一有效的疗法。

“眼睛是一个密闭的球体，有许多遗传性的眼科疾病与基因突变有关，因此，基因治疗技术是公认的治疗眼科遗传病的有效方法。”纽福斯的创始人兼董事长李斌教授告诉动脉网。全球眼科基因治疗研究中，视网膜色素变性、无脉络膜症、LHON、Leber’s先天性黑朦（LCA）、斯塔加特病（Stargardt’s disease）等眼科遗传病的基因疗法得到广泛关注，并相继取得了阶段性的成果。2017年12月，美国生物科技公司Spark Therapeutics研发的眼科首款基因治疗药物Luxturna获FDA批准，用于治疗leber’s先天性黑朦症（LCA2）。但该药物售价高达85万美元／剂，这对普通的家庭而言，几乎是难以承受的。

纽福斯创始人李斌教授

“我们希望做一款中国人能够用的起的基因治疗药物。” 李斌教授表示。创业之前，李斌教授是一位眼科医生，25年来在中山大学中山眼科中心、华中科技大学同济医学院附属同济医院长期从事眼科疾病诊断治疗以及科学研究工作。从2008年开始，李斌教授开始了针对LHON的基因治疗研究。2011年，李斌教授团队完成全球首例Leber’s 遗传性视神经病变基因治疗临床研究，参与临床试验的9例患者至今已观察8年，其中6例LHON患者视力显著提高，3例LHON患者观察视野范围显著改善，此结果已经发表在《Nature》杂志子刊、《柳叶刀》杂志子刊和眼科TOP杂志上。2016年，该研究获得“基因治疗领域全球十大进展之一”、“中国眼科十大新闻”、2017年度“眼底病学组十大科研亮点”等荣誉。同期，李斌教授创立了纽福斯，专注于眼科基因药物研发，坐落在国家级生物产业园武汉光谷生物城。

纽福斯CEO兼联合创始人肖溯博士，拥有清华大学化工及工业生物工程学士学位及美国约翰霍普金斯大学化学及生物分子工程博士学位。肖博士在转化科学、基因治疗产品开发和生物制品生产方面拥有近十年的工作经验。她致力于推动基因治疗的普及和适用，专注于基因治疗工艺技术突破和技术运营管理。在加入纽福斯前曾任美国维真生物GMP生产副总监，辉瑞制药基因治疗工艺开发及放大的资深科学家及美国国立卫生研究院生物技术中试平台研究员，领导或参与了多个罕见病基因治疗项目的工艺开发，临床药物生产及申报。

公司总经理兼联合创始人蔡大波先生，拥有丰富的中国商业和眼科业务从业经验，在市场推广与营销、大客户管理、政府关系管理、数据分析和商业化运营上均具备丰富的经验储备和实战经验，曾在辉瑞和诺华等外资企业工作超过12年，获得“总裁奖”三次。蔡大波先生参与推动甲强龙（Solu－medrol）药物成为辉瑞糖皮质激素产品线销售额第一的产品，并且参与推动了治疗湿性（新生血管性）年龄相关性黄斑变性（AMD） 的Lucentis药物成为诺华眼科销售额第一的产品。

NR082——首款玻璃体腔给药的基因治疗研发产品

由于LHON是一种线粒体基因突变引起的遗传性疾病，LHON基因治疗的难点有两处：第一，外源基因通过重组AAV病毒载体导入目标细胞，被转录翻译成蛋白质后，再通过特定信号肽将蛋白质引导入线粒体内；第二，眼睛是人体最脆弱的部位，结构精细，如何选择合适的给药部位，从而提高药物疗效，降低用药风险。

纽福斯通过腺相关病毒载体和异位表达技术，将正确的ND4蛋白运送到线粒体中，实现线粒体呼吸链功能重建，从而有效治疗LHON。在给药方式的选择中，纽福斯也实现了技术革新。全球首款上市的眼科基因治疗药物Luxturna的给药部位是在眼睛的后部，眼球壁的最内层的视网膜下，纽福斯研发的基因治疗药物的给药部位为玻璃体腔，“我们研发的针对LHON的药物也是全球首家在玻璃体腔给药的基因治疗药物。”李斌教授解释道，“玻璃体腔给药的手术时间仅为数秒钟，与视网膜下给药的方式相比，极大缩短了眼科手术时间，提高用药安全性。” 围绕目前的成果，纽福斯共申请了20多项国内和国际PCT发明专利。

全球共有十余家公司从事基因治疗药物的研发，其中，针对LHON基因治疗药物的研究主要有三家，分别为GenSight、Bascom Palmer Eye Institute at the university of Miami（BPEI）、以及纽福斯。据透露，纽福斯的产品有效率远高于国际同行，而且用药无特定发病时间段的限制。

目前，纽福斯正在建设两个研发平台：眼科遗传病基因治疗研发平台，以及基因治疗药物的GMP生产平台。李斌教授透露，公司计划成立眼科基因治疗转化中心，作为眼科疾病药物研发相关的动物实验、细胞实验的研发基地；同时，还将开发眼科其它产品线。纽福斯研发的针对LHON的核心管线，目前正处于临床前研究阶段，随着中试生产顺利完成，公司正在筹备国内外临床试验注册申报。同时，纽福斯在美国／上海设立了子公司，正在筹备核心管线在美国的落地工作。

2020年初，新冠肺炎疫情突如其来，作为武汉本地的生物科技企业，纽福斯第一时间成立了疫情应急小组，在做好公司员工自身保护的同时，积极捐献抗疫物资，支援医护前线。

目前，靠疫苗已不足以解决已感染患者所面临的困境，且研究表明，新冠病毒可能长期存在并演变为季节性爆发的特点。纽福斯发挥自身科研优势，进行了新型冠状病毒基因治疗药物的研发，并设计了多种方案，利用已搭建完整的工艺开发、中试生产、质量保证和质量控制等平台的基础之上，以期在对抗新冠病毒的战役中发挥效能，彰显企业的社会责任与担当。