世界首个逆转与阿尔茨海默病相关的记忆丧失的基因疗法

点击上方蓝字，立即免费关注阿尔茨海默病。

澳大利亚麦考瑞大学（Macquarie University）的研究人员在对患有阿尔茨海默病小鼠的研究中，发现了一种世界上首创的逆转阿尔茨海默病相关记忆丧失影响的新疗法。

这项研究是由麦考瑞大学痴呆研究中心Arne Ittner博士和Lars Ittner教授兄弟俩共同领导的，他们的工作始于2016年，涉及一种突破性的基因疗法，使用一种自然存在于大脑中的酶，称为p38gamma。

Lars Ittner教授（左）和Arne Ittner博士（右）

研究人员发现，当p38gamma被激活时，可以改变一种蛋白质，从而阻止阿尔茨海默病症状的发展。

这项发表在《神经病理学学报》（Acta Neuropathologica） 9月刊上的最新发现进一步表明：该基因实际上改善或恢复了阿尔茨海默病小鼠的大部分记忆。重要的是，他们的发现还表明，基因疗法可能对其他形式的痴呆症有效，包括出现在四五十岁的更年轻患者的额颞叶痴呆。

该研究于7月29日发表于《Acta Neuropathologica》杂志上

基因治疗是将遗传物质引入细胞以替代异常基因或制造有益蛋白质的过程。

麦考瑞大学痴呆症研究中心的主任Lars Ittner教授说：“当我们着手开发这个基因治疗时，我们预期它会阻止痴呆的进展，但结果远远超出我们的预期。它不仅阻止了记忆丧失，还完全恢复了开始时已经丧失的记忆。”

该团队的研究进一步表明，即使在高剂量和长期应用的情况下，基因治疗也是安全的，在研究期间没有观察到不良事件。

该研究的主要作者Arne Ittner博士解释说：“我们需要更好地了解痴呆症期间大脑中的分子发生了什么。我们的工作为这个谜题提供了非常有力的线索。”

下一步将过渡到在人体上测试安全性和有效性。麦考瑞大学目前正在对评估人类患者基因治疗所需的开发和调控途径进行详细的评估。还积极探索与潜在投资者和制药伙伴的合作关系。

Lars Ittner教授说：“十年来对阿尔茨海默病机理的基础研究最终将转变为临床研究，最终使那些最需要帮助的痴呆症患者受益，这将是令人兴奋的。”

麦考瑞大学

“这给人们带来了希望，因为目前有很多疗法都集中在预防上，但对那些已经受到疾病影响的人来说，相关疗法并不多。”

两位研究人员预测，这种新疗法的成功可能在不到10年的时间内就能实现，“这甚至可能接近我们在小鼠身上看到的成功时间表即5年。”

Lars Ittner教授（左）和Arne Ittner博士（右）在麦考瑞大学

参考文献

Source：Macquarie University

Dementia researchers discover world－first gene therapy that could potentially reverse memory loss from Alzheimer’s in humans

Reference：

Ittner， A．， Asih， P．R．， Tan， A．R．P． et al． Reduction of advanced tau－mediated memory deficits by the MAP kinase p38γ． Acta Neuropathol （2020）． https：／／doi．org／10．1007／s00401－020－02191－1

免责声明

本公众号上的医疗信息仅作为信息资源提供与分享，不用于或依赖于任何诊断或治疗目的。此信息不应替代专业诊断或治疗。在做出任何医疗决定或有关特定医疗状况的指导之前，请咨询你的医生。

关爱父母 关注阿尔茨海默病