治疗领域深耕15年的专家，领先的基因编辑、碱基编辑专家，以及在细胞治疗产业及临床试验分别耕耘20年的专家。
新芽基因
2021年7月，苏州新芽基因生物技术有限公司（以下简称“新芽基因”）宣布已完成数千万人民币Pre－A轮融资。本轮融资由红杉资本中国基金领投，西湖大学产业投资、中新苏州工业园区产投、王加权家族基金跟投，老股东丹麓资本持续追加投资。
新芽基因成立于2020年7月，由何春艳博士和常兴博士联合创立。何春艳博士拥有丰富的病毒类产品研制开发、商务拓展、投资孵化经验。常兴博士任职于西湖大学，是中国最早进行碱基编辑技术开发及应用研究的学者之一，特别是在利用碱基编辑技术治疗肌肉相关疾病领域。
神拓生物
神拓生物技术（以下简称神拓），是国内首家可同时利用重组假型（pseudotyping）Lentivirus、AAV病毒载体技术治疗呼吸道疾病的基因治疗的公司。该公司由牛津大学、剑桥大学、伦敦大学学院基因治疗顶尖研发人员及顾问团组成，专注于Lentivirus及AAV载体技术进行体内基因治疗产品开发的创新企业。团队的两大病毒递送平台技术由目前使用最多的AAV病毒载体平台以及全方位设计的慢病毒载体平台构成。可充分支持呼吸系统、神经系统罕见病基因治疗开发。目前团队已经推动多条体内基因治疗管线。预计在2～3年内进入临床试验阶段。
吉凯基因
吉凯基因设立至今，一直利用RNAi等技术，开展药物靶标发现及其衍生业务。公司业务覆盖靶标筛选及验证、抗体药物及基因治疗／细胞治疗药物的临床前研究以及I期临床研究等药物开发流程中的源头创新阶段。目前公司通过自主创新研究已主要开发了15个进入IND研究阶段的新药研发项目，其中7个已许可或转让（其中1个项目为部分许可，公司仍在对该项目继续开发），公司仍在继续开发的项目中有1个进入IND申请阶段。
至善唯新
2021年2月，四川至善唯新生物科技有限公司（简称“至善唯新”）宣布完成数亿元人民币A轮融资，本轮融资由正心谷资本领投，晨兴集团、德联资本、君实生物、磊梅瑞斯共同跟投，老股东四川省人才基金继续加注。至善唯新成立于2018年，是一家专注rAAV基因药物研发与生产的基因治疗企业，治疗领域涵盖血液疾病、罕见病等。
北京合生基因
2020 年 11 月 27 日，合生基因宣布其基于国内原创的合成生物技术开发的首款基因治疗产品 SynOV1．1 获得美国 FDA 临床试验许可，用于治疗包括中晚期肝癌在内的甲胎蛋白（AFP）阳性实体瘤。
天泽云泰
目前公司建立了广泛的基于基因替代、基因调节和基因编辑策略的基因治疗产品研发管线，用于治疗视力障碍、代谢性疾病、血液病以及神经系统疾病。团队已经完成了两个前沿项目的体内概念验证研究，有望为两种具有严重未满足的临床需求的罕见遗传性疾病开发first－in－class的基因替代疗法。
领诺医药
IN－2004（AAV基因治疗）／LIN－2004（AAV基因治疗）为两款正在开发中的候选产品。
上海渤因生物
渤因生物目前正在筹备肝脏递送领域的新一代非病毒载体基因治疗产品。
目镜生物
上海目镜生物医药科技有限公司是一家专注于基因工程化定向进化技术开发新型AAV外壳用于眼科疾病基因治疗技术和产品研发的创新公司。作为一家创新型生物医药企业，公司致力于为全球眼科疾病患者带来光明。目镜生物创始团队有着超20年的基因治疗技术研究经验，建立了先进独特的shuffling mediated AI re－targeting （SMART）AAV外壳筛选平台，利用AAV衣壳定向进化和DNA shuffling技术，通过人工智能机器学习和动物体内筛选的方式，开发出系列的具有高组织特异性、高渗透性、高感染性、低免疫原性的新型AAV衣壳库，利用这些新型衣壳提高AAV在视网膜的渗透能力，将基因药物更高效的递送至特定细胞和减少全身毒副作用的目的，提高AAV介导的基因药的安全性，从而惠及全球眼病患者。此外，目镜生物具有丰富的AMD及其他眼科疾病基因治疗产品临床前研发经验，目前已有一款AMD基因治疗的候选药物。
丹瑞生物
上海丹瑞生物医药科技有限公司是一家临床阶段的创新型生物医药公司，成立于2018年4月。丹瑞中国自成立之初便一直推动普列威（Provenge）在中国的上市，并致力于将丹瑞美国前沿的免疫细胞治疗技术转移到中国。在完成全套技术转移的过程中建立了一套覆盖细胞免疫产品全生命周期的管理体系，涵盖标准建立、细胞采集、生产工艺、质量控制、商业运营、信息管理、人才培养等。丹瑞中国希望将自身经验服务于行业，打造中国细胞和基因治疗的产业化加速器。
此外，药融云数据（www．pharnex cloud．com）显示，目前还有克睿基因、恒瑞医药、安龙生物、和度生物、星明优健（UgeneX Therapeutics）、本导基因、锦篮基因、正序生物、康璟生物（AccuGen）、ASCTx、人福医药、北海康成、北京诺思兰德生物、瑞风生物、NeuExcell Therapeutics、劲威生物、华大吉诺因、信立泰、康霖生物、华药康明、荷塘生华、继景生物、吉脉基因等企业致力于基因治疗相关新药开发。（注：mRNA／DNA／siRNA／溶瘤病毒相关药物开发企业暂未列入；篇幅有限，本文内不一一介绍。）
附，基因治疗CRO／CDMO领域的主要公司：
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