中国基因治疗企业全景概览

基因治疗（gene therapy），寰宇同热：MNC与Biotech争相布局。或许在未来，基因治疗这种新兴技术将带给更多的遗传性疾病、慢性疾病患者福音。

朗信生物

朗信生物科技有限公司（Innostellar Biotherapeutics Co．，Ltd）是一家致力于基因治疗创新药研发制造及商业化的全球化企业。公司总部位于上海，公司核心团队有来自全球知名大学及实验室的科学家及专业人士、及生物医药公司高级管理人员。与国内知名医院的临床医学科学家密切合作，公司目前关注在遗传性疾病的基因治疗领域（眼科、罕见病、单基因遗传疾病），已有多个管线产品研发及工业化技术开发基础。苏州作为中试和生产基地，将进行本领域药物生产，最终推动药物临床应用，造福患者。

创始人汪枫桦，主任医师、博士生导师，上海交通大学眼科研究所工程技术中心主任，临床研究评价中心主任，读片中心副主任。美国Allergan国际视网膜青年专家组成员，ARVO国际会员。

原基华毅

基因治疗是正在快速发展的颠覆性技术，满足未被满足的临床需求，它将颠覆传统的制药模式和用药概念，实现一次给药且药效持续长久。原基华毅目前已开发多条基因治疗研发管线。该公司由首都医科大学校长，著名学者饶毅教授创立。旗下公司有华毅亮健等。

信念医药

信念医药创立于2016年9月，是一家集基因治疗药物研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司创始人为肖啸教授，他拥有超过35年的AAV基因治疗行业研发转化经验。公司首席执行官为郑静博士。截至目前，信念医药已经获得来自启明创投、礼来亚洲基金、夏尔巴、经纬中国、北极光创投、双湖资本、千骥资本、晨岭资本（CDG）等基金的超1．5亿美元投资。

BBM－H901注射液是信念医药开发的一款AAV基因治疗药物，旨在通过静脉给药将人凝血因子IX（Factor IX，FIX）基因导入血友病B患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果。据介绍，BBM－H901注射液药物的设计采用了肝靶向性血清型和高效基因表达盒，运用该公司自主开发的无血清悬浮培养和层析工艺进行符合GMP要求的药物生产，具有表达效果好、产量高、安全性强的特点。药融云数据（www．pharnexcloud．com）显示，本品已经获准开展临床试验。

中因科技

北京中因科技是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断、生育预防和基因治疗药物研发的国家高新技术企业，也是国内率先进行眼科基因治疗药物研发的企业。公司建立的遗传性眼病临床基因诊断平台、生育预防对接平台以及基因治疗药物研发平台，致力于为遗传性眼病患者提供精准基因检测、生育预防和基因治疗的全程“一站式”服务。

2021年8月13日，美国食品和药品监督管理局（FDA）已授予其在研原创新药“重组人CYP4V2基因腺相关病毒注射液”（ZVS101e注射液）孤儿药资格认定，用于治疗结晶样视网膜色素变性（BCD）。同时，FDA在其官网进行了相关公示。

芳拓生物

方拓公司由泓元资本与奥博资本共同发起设立，公司致力于建立具有拓展性的、规模化基因治疗药物研发平台，研发和生产高质量的、患者可负担的rAAV载体基因治疗产品，满足全球患者一针治愈的临床治疗需求。公司产品线覆盖眼科、血液、遗传代谢性疾病、神经肌肉等多个疾病领域。方拓公司汇聚了全球基因治疗领域的顶尖科学家、产业先驱及专家顾问，公司管理团队产业经验丰富，团队已初具规模。

纽福斯

2021年7月，眼科疾病的基因治疗公司纽福斯宣布，中国首个临床阶段的眼科体内腺相关病毒（AAV）基因治疗药物NR082（研发代码NFS－01）用于ND4线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON）1／2／3期第一阶段临床试验在中国完成首例患者入组及给药。

该临床试验（G．O．L．D．）是一项多中心、1／2／3期两阶段临床研究，该项研究将在ND4线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON）患者中评价NR082基因治疗的安全性、耐受性和有效性。NR082是国内首个获得临床试验许可的眼科体内AAV基因治疗药物，并已于2020年9月获得美国FDA孤儿药认定，为该产品加速国际化开发奠定了基础。

辉大基因

2021年5月，辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）完成4亿元B轮融资。本轮融资用于支持公司技术创新，产品临床前研发与临床注册，药物转化中试平台建设以及完善生产与临床开发团队。

辉大基因成立于在2018年，致力于通过创新的CRISPR基因编辑技术研发单基因罕见疾病和威胁人类健康的慢性病的基因替代和基因编辑等基因治疗药物。目前辉大基因拥有三大研发平台：基因编辑平台、递送载体平台、动物模型平台。

博雅辑因

2021年4月21日，博雅辑因宣布顺利完成4亿元人民币的B＋轮融资。本轮融资由正心谷资本领投，博远资本、夏尔巴投资等跟投，公司现有投资者IDG资本、礼来亚洲基金、三正健康投资、华盖资本、红杉资本中国基金、雅惠投资、昆仑资本等跟投。

博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业，在2020年10月顺利完成4．5亿元人民币的B轮融资。本轮融资资金将被用于继续推进公司以基因编辑技术为基础的产品管线的临床转化，并推动公司的产业化发展。